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第127章 康泰醫(yī)療新研發(fā)！罕見病治療（第1頁）

第127章：康泰醫(yī)療新研發(fā)！罕見病治療

五月初七下午2點(diǎn)，康泰醫(yī)療核心實(shí)驗(yàn)室的無菌區(qū)里，淡藍(lán)色的冷光燈像被揉碎的月光，將整個(gè)空間照得透亮卻不刺眼?？諝庵酗h著試劑特有的清冽氣息，混著生物培養(yǎng)箱里營養(yǎng)液的微甜，吸進(jìn)肺里都帶著科技與希望的味道。一排排銀色的生物反應(yīng)器正勻速運(yùn)轉(zhuǎn)，發(fā)出輕微的“嗡嗡”聲，顯示屏上跳動(dòng)的綠色基因序列圖譜，像一條鮮活的生命密碼；冷藏柜的雙層玻璃門后，一排排貼著“ct-001”白色標(biāo)簽的透明藥瓶整齊排列，瓶內(nèi)的淡紫色藥液濃稠如凝固的星河，在冷光下泛著細(xì)碎的微光——那是無數(shù)個(gè)深夜里，科研人員用智慧與堅(jiān)持凝結(jié)的“生命之光”。

張啟明教授穿著一件洗得有些發(fā)白的白大褂，左胸口袋上別著的鋼筆帽沾著少許淡黃色試劑痕跡，右手攥著一份邊緣卷得發(fā)毛的研發(fā)報(bào)告，腳步急切地走向?qū)嶒?yàn)室中央的圓形會(huì)議區(qū)。他眼底布滿了細(xì)密的紅血絲，那是昨夜通宵驗(yàn)證最終藥效時(shí)熬出來的，卻絲毫掩不住眸子里噴薄的興奮。身后跟著的三個(gè)年輕研究員，懷里都捧著厚厚的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)冊(cè)，封面上用馬克筆寫著“ct-001三期臨床總結(jié)”，指尖還沾著未擦凈的藍(lán)色染料——那是今早做基因電泳實(shí)驗(yàn)時(shí)，不小心蹭到的印記，沒人來得及擦，也沒人想擦，那抹藍(lán)色像是勝利的勛章，閃耀在每個(gè)人的指尖。

“林總！成了！ct-001終于成了！”張教授的聲音帶著一絲沙啞，卻像驚雷般在安靜的實(shí)驗(yàn)室里炸開，原本低頭記錄數(shù)據(jù)的研究員們紛紛抬頭，手里的移液器都忘了放下，目光齊刷刷地聚過來，滿是期待與緊張。

林晚剛穿過實(shí)驗(yàn)室的風(fēng)淋門，白大褂的衣角還帶著門外走廊的暖意，聽到這話立刻加快腳步，白色的鞋套在光滑的地面上踏出輕微的聲響。她快步走到張教授面前，雙手接過遞來的研發(fā)報(bào)告，目光第一時(shí)間落在首頁“遺傳性共濟(jì)失調(diào)”的黑色診斷名稱上——這個(gè)名字她太熟悉了，去年去晚晴基金資助的罕見病兒童之家時(shí)，那個(gè)叫小宇的男孩，就是因?yàn)檫@個(gè)病，五歲了還不能獨(dú)立站立，只能坐在輪椅上，用細(xì)弱的聲音說“姐姐，我想自己走路”。

她的指尖輕輕劃過報(bào)告里“臨床治愈率達(dá)68%”的黑色加粗字體，原本平靜的眼底瞬間亮了起來，像有星星落了進(jìn)去?！皬埥淌?，您慢慢說，”她的聲音帶著不易察覺的急切，指尖下意識(shí)地摩挲著報(bào)告邊緣的折痕，“這藥現(xiàn)在的適用范圍是多少？能覆蓋全球多少患者？”

要知道，遺傳性共濟(jì)失調(diào)是全球罕見病中的“冷門病種”，全球確診患者僅12萬，過去半個(gè)世紀(jì)里，因?yàn)椤盎颊呋鶖?shù)小、研發(fā)成本高、利潤空間窄”，全球頂尖藥企紛紛放棄研發(fā)，患者們只能在肌肉逐漸萎縮、行走能力慢慢喪失的痛苦中，等待生命一點(diǎn)點(diǎn)流逝，沒有任何特效藥能緩解癥狀。

張教授激動(dòng)地轉(zhuǎn)身，指著冷藏柜里的ct-001藥瓶，聲音都在發(fā)顫：“林總，這藥針對(duì)的是遺傳性共濟(jì)失調(diào)的核心致病基因——atxn3突變基因！我們用了整整五年時(shí)間，終于突破了‘基因編輯效率低、脫靶風(fēng)險(xiǎn)高’的兩大瓶頸！”他伸出手，比出一個(gè)極小的幅度，“現(xiàn)在每支藥僅需0。3mg的活性成分，就能精準(zhǔn)找到并修復(fù)突變的基因，不會(huì)誤傷正常細(xì)胞。全球12萬患者里，87%的亞型都能適用，而且我們做了三期臨床，一共納入2000名患者，沒有出現(xiàn)任何嚴(yán)重不良反應(yīng)，最明顯的副作用只是輕微的惡心，停藥后就會(huì)消失！”

說到這里，張教授突然紅了眼眶，他飛快地抬起手，用袖口抹了把眼角，聲音里多了幾分哽咽：“要是沒有林總?cè)昵澳枪P3億的‘無附加條件研發(fā)基金’，我們?cè)缇蛽尾幌氯チ?。”他頓了頓，像是在回憶那段最難熬的日子，“當(dāng)時(shí)實(shí)驗(yàn)室的基因測(cè)序儀壞了，修一次要80萬，我們連申請(qǐng)經(jīng)費(fèi)的勇氣都沒有，因?yàn)橹罢疫^好幾家投資機(jī)構(gòu)，人家一聽是‘罕見病藥’，連報(bào)告都沒看就拒絕了。是您找到我，把一張寫著3億的支票放在桌上，跟我說‘張教授，別管成本，也別管回報(bào)，只管把藥做出來，每個(gè)患者都等不起’——這句話，我記了三年，也撐了三年。”

林晚順著張教授的目光望向冷藏柜，緩緩打開雙層玻璃門，一股冷氣撲面而來，她小心地取出一支ct-001，淡紫色的藥液在透明瓶身里輕輕晃動(dòng)，像一汪濃縮的星河。她想起小宇那雙渴望走路的眼睛，心里一陣發(fā)熱：“張教授，這不是我一個(gè)人的功勞，”她把藥瓶輕輕放回原位，關(guān)上門，“是您和整個(gè)研發(fā)團(tuán)隊(duì)，用五年的日夜，熬出來的希望。您去年跟我說‘罕見病患者不是‘小眾群體’，是一個(gè)個(gè)等著救命的家庭’，這句話我也記在心里——所以我從沒想過放棄，因?yàn)槊總€(gè)生命都值得被拯救，哪怕只有萬分之一的希望，我們也該拼盡全力?！?/p>

站在后排的年輕研究員小李突然紅了眼睛，他攥著手里的數(shù)據(jù)冊(cè)，小聲補(bǔ)充道：“林總，您還記得去年冬天嗎？當(dāng)時(shí)我們的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)突然出現(xiàn)波動(dòng)，基因編輯效率從58%掉到了23%，大家都快絕望了，有人甚至收拾東西想辭職。是您特意從公司趕過來，跟我們一起在實(shí)驗(yàn)室熬了兩夜，幫我們一起排查問題，還跟我們說‘再試最后一次，就當(dāng)為了那些等著藥的孩子’?！彼税涯槪冻鲆粋€(gè)帶著淚的笑，“上周小宇媽媽給我們發(fā)視頻，說小宇已經(jīng)能扶著桌子走兩步了，還跟我們說‘謝謝叔叔阿姨，我很快就能跑了’——您看，我們的堅(jiān)持真的有用！”

實(shí)驗(yàn)室里瞬間安靜下來，隨即爆發(fā)出熱烈的掌聲，有人甚至激動(dòng)地鼓起了掌，手里的實(shí)驗(yàn)記錄本都拍得“啪啪”響。張教授從抽屜里拿出一份厚厚的患者名單，封面用紅色鋼筆寫著“ct-001臨床試驗(yàn)患者檔案”，里面密密麻麻記錄著全球2000名患者的信息，每一頁都貼著患者的照片，有老人，有孩子，還有年輕人。

“現(xiàn)在已有32名患者完成了完整的用藥療程，”張教授翻到小宇的那一頁，照片里的男孩穿著藍(lán)色的小毛衣，正扶著欄桿微笑，眼睛彎成了月牙，“其中21人已經(jīng)能獨(dú)立行走，5人能自己吃飯、穿衣，小宇上周復(fù)查時(shí)，醫(yī)生說他的肌肉張力已經(jīng)恢復(fù)到了正常兒童的70%，再鞏固兩個(gè)療程，說不定能像正常孩子一樣跑跳！”

林晚接過這份沉甸甸的名單，指尖輕輕拂過小宇的照片，照片上的男孩笑得那么燦爛，她的心里也暖暖的?！皬埥淌冢酉聛砦覀円鰞杉?，”她抬起頭，目光堅(jiān)定地看著在場(chǎng)的所有人，“第一，立刻啟動(dòng)全球上市流程，聯(lián)系各國的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)，爭取最快速度讓藥上市，不能讓患者再等；第二，把ct-001納入晚晴基金的‘罕見病醫(yī)療援助計(jì)劃’，所有貧困患者全額免費(fèi)用藥，不管是中國的，還是國外的，都不能讓‘沒錢’成為他們活下去的阻礙?！?/p>

她頓了頓，看向張教授，眼底滿是期許：“后續(xù)還要辛苦您和團(tuán)隊(duì)，繼續(xù)攻克其他罕見病的靶點(diǎn)，康泰醫(yī)療的研發(fā)資金，永遠(yuǎn)會(huì)向‘救命藥’傾斜——只要是能救更多人的藥，多少錢我們都愿意投?！?/p>

張教授用力點(diǎn)頭，白大褂的衣角隨著動(dòng)作輕輕晃動(dòng)，他的聲音充滿了力量：“林總放心！我們已經(jīng)在籌備‘罕見病藥物研發(fā)中心’，接下來要攻的是‘嬰兒型龐貝病’，那種病更兇險(xiǎn)，患兒大多活不過兩歲，我們爭取明年拿出初步的研發(fā)成果，再救一批孩子！”

下午3點(diǎn)整，康泰醫(yī)療官方賬號(hào)發(fā)布了“ct-001研發(fā)成功”的公告，附帶了三期臨床數(shù)據(jù)和患者用藥后的對(duì)比視頻。消息一出，瞬間登上全球醫(yī)療領(lǐng)域的頭條，《柳葉刀》雜志官網(wǎng)緊急推送快訊，標(biāo)題用加粗的紅色字體寫著：“中國康泰醫(yī)療研發(fā)ct-001，填補(bǔ)全球遺傳性共濟(jì)失調(diào)治療空白，為12萬患者帶來生命曙光”；晚晴基金的醫(yī)療援助熱線電話被打爆，無數(shù)患者家屬在電話里泣不成聲，重復(fù)最多的話就是“終于有救了，謝謝你們，謝謝林總”。

林晚站在實(shí)驗(yàn)室的落地窗前，看著遠(yuǎn)處晚晴基金醫(yī)療站的方向，手里還攥著那份寫滿患者名字的名單。陽光透過玻璃落在紙上，將小宇的照片照得格外清晰，男孩的笑容在陽光下顯得格外溫暖。她知道，ct-001的成功不是終點(diǎn)，在罕見病治療的賽道上，還有無數(shù)個(gè)“小宇”在等待，還有無數(shù)種罕見病沒有特效藥。但只要康泰醫(yī)療還在，只要“每個(gè)生命都值得被拯救”的信念還在，他們就會(huì)一直走下去，把更多的“不可能”變成“可能”，讓每一個(gè)渺小卻珍貴的生命，都能擁有發(fā)光、奔跑的權(quán)利。