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第127章 康泰醫(yī)療新研發(fā)！罕見病治療（第1頁）

第127章：康泰醫(yī)療新研發(fā)！罕見病治療

五月初七下午2點，康泰醫(yī)療核心實驗室的無菌區(qū)里，淡藍色的冷光燈像被揉碎的月光，將整個空間照得透亮卻不刺眼。空氣中飄著試劑特有的清冽氣息，混著生物培養(yǎng)箱里營養(yǎng)液的微甜，吸進肺里都帶著科技與希望的味道。一排排銀色的生物反應(yīng)器正勻速運轉(zhuǎn)，發(fā)出輕微的“嗡嗡”聲，顯示屏上跳動的綠色基因序列圖譜，像一條鮮活的生命密碼；冷藏柜的雙層玻璃門后，一排排貼著“ct-001”白色標(biāo)簽的透明藥瓶整齊排列，瓶內(nèi)的淡紫色藥液濃稠如凝固的星河，在冷光下泛著細(xì)碎的微光——那是無數(shù)個深夜里，科研人員用智慧與堅持凝結(jié)的“生命之光”。

張啟明教授穿著一件洗得有些發(fā)白的白大褂，左胸口袋上別著的鋼筆帽沾著少許淡黃色試劑痕跡，右手攥著一份邊緣卷得發(fā)毛的研發(fā)報告，腳步急切地走向?qū)嶒炇抑醒氲膱A形會議區(qū)。他眼底布滿了細(xì)密的紅血絲，那是昨夜通宵驗證最終藥效時熬出來的，卻絲毫掩不住眸子里噴薄的興奮。身后跟著的三個年輕研究員，懷里都捧著厚厚的實驗數(shù)據(jù)冊，封面上用馬克筆寫著“ct-001三期臨床總結(jié)”，指尖還沾著未擦凈的藍色染料——那是今早做基因電泳實驗時，不小心蹭到的印記，沒人來得及擦，也沒人想擦，那抹藍色像是勝利的勛章，閃耀在每個人的指尖。

“林總！成了！ct-001終于成了！”張教授的聲音帶著一絲沙啞，卻像驚雷般在安靜的實驗室里炸開，原本低頭記錄數(shù)據(jù)的研究員們紛紛抬頭，手里的移液器都忘了放下，目光齊刷刷地聚過來，滿是期待與緊張。

林晚剛穿過實驗室的風(fēng)淋門，白大褂的衣角還帶著門外走廊的暖意，聽到這話立刻加快腳步，白色的鞋套在光滑的地面上踏出輕微的聲響。她快步走到張教授面前，雙手接過遞來的研發(fā)報告，目光第一時間落在首頁“遺傳性共濟失調(diào)”的黑色診斷名稱上——這個名字她太熟悉了，去年去晚晴基金資助的罕見病兒童之家時，那個叫小宇的男孩，就是因為這個病，五歲了還不能獨立站立，只能坐在輪椅上，用細(xì)弱的聲音說“姐姐，我想自己走路”。

她的指尖輕輕劃過報告里“臨床治愈率達68%”的黑色加粗字體，原本平靜的眼底瞬間亮了起來，像有星星落了進去?！皬埥淌?，您慢慢說，”她的聲音帶著不易察覺的急切，指尖下意識地摩挲著報告邊緣的折痕，“這藥現(xiàn)在的適用范圍是多少？能覆蓋全球多少患者？”

要知道，遺傳性共濟失調(diào)是全球罕見病中的“冷門病種”，全球確診患者僅12萬，過去半個世紀(jì)里，因為“患者基數(shù)小、研發(fā)成本高、利潤空間窄”，全球頂尖藥企紛紛放棄研發(fā)，患者們只能在肌肉逐漸萎縮、行走能力慢慢喪失的痛苦中，等待生命一點點流逝，沒有任何特效藥能緩解癥狀。

張教授激動地轉(zhuǎn)身，指著冷藏柜里的ct-001藥瓶，聲音都在發(fā)顫：“林總，這藥針對的是遺傳性共濟失調(diào)的核心致病基因——atxn3突變基因！我們用了整整五年時間，終于突破了‘基因編輯效率低、脫靶風(fēng)險高’的兩大瓶頸！”他伸出手，比出一個極小的幅度，“現(xiàn)在每支藥僅需0。3mg的活性成分，就能精準(zhǔn)找到并修復(fù)突變的基因，不會誤傷正常細(xì)胞。全球12萬患者里，87%的亞型都能適用，而且我們做了三期臨床，一共納入2000名患者，沒有出現(xiàn)任何嚴(yán)重不良反應(yīng)，最明顯的副作用只是輕微的惡心，停藥后就會消失！”

說到這里，張教授突然紅了眼眶，他飛快地抬起手，用袖口抹了把眼角，聲音里多了幾分哽咽：“要是沒有林總?cè)昵澳枪P3億的‘無附加條件研發(fā)基金’，我們早就撐不下去了?！彼D了頓，像是在回憶那段最難熬的日子，“當(dāng)時實驗室的基因測序儀壞了，修一次要80萬，我們連申請經(jīng)費的勇氣都沒有，因為之前找過好幾家投資機構(gòu)，人家一聽是‘罕見病藥’，連報告都沒看就拒絕了。是您找到我，把一張寫著3億的支票放在桌上，跟我說‘張教授，別管成本，也別管回報，只管把藥做出來，每個患者都等不起’——這句話，我記了三年，也撐了三年?！?/p>

林晚順著張教授的目光望向冷藏柜，緩緩打開雙層玻璃門，一股冷氣撲面而來，她小心地取出一支ct-001，淡紫色的藥液在透明瓶身里輕輕晃動，像一汪濃縮的星河。她想起小宇那雙渴望走路的眼睛，心里一陣發(fā)熱：“張教授，這不是我一個人的功勞，”她把藥瓶輕輕放回原位，關(guān)上門，“是您和整個研發(fā)團隊，用五年的日夜，熬出來的希望。您去年跟我說‘罕見病患者不是‘小眾群體’，是一個個等著救命的家庭’，這句話我也記在心里——所以我從沒想過放棄，因為每個生命都值得被拯救，哪怕只有萬分之一的希望，我們也該拼盡全力。”

站在后排的年輕研究員小李突然紅了眼睛，他攥著手里的數(shù)據(jù)冊，小聲補充道：“林總，您還記得去年冬天嗎？當(dāng)時我們的實驗數(shù)據(jù)突然出現(xiàn)波動，基因編輯效率從58%掉到了23%，大家都快絕望了，有人甚至收拾東西想辭職。是您特意從公司趕過來，跟我們一起在實驗室熬了兩夜，幫我們一起排查問題，還跟我們說‘再試最后一次，就當(dāng)為了那些等著藥的孩子’?！彼税涯槪冻鲆粋€帶著淚的笑，“上周小宇媽媽給我們發(fā)視頻，說小宇已經(jīng)能扶著桌子走兩步了，還跟我們說‘謝謝叔叔阿姨，我很快就能跑了’——您看，我們的堅持真的有用！”

實驗室里瞬間安靜下來，隨即爆發(fā)出熱烈的掌聲，有人甚至激動地鼓起了掌，手里的實驗記錄本都拍得“啪啪”響。張教授從抽屜里拿出一份厚厚的患者名單，封面用紅色鋼筆寫著“ct-001臨床試驗患者檔案”，里面密密麻麻記錄著全球2000名患者的信息，每一頁都貼著患者的照片，有老人，有孩子，還有年輕人。

“現(xiàn)在已有32名患者完成了完整的用藥療程，”張教授翻到小宇的那一頁，照片里的男孩穿著藍色的小毛衣，正扶著欄桿微笑，眼睛彎成了月牙，“其中21人已經(jīng)能獨立行走，5人能自己吃飯、穿衣，小宇上周復(fù)查時，醫(yī)生說他的肌肉張力已經(jīng)恢復(fù)到了正常兒童的70%，再鞏固兩個療程，說不定能像正常孩子一樣跑跳！”

林晚接過這份沉甸甸的名單，指尖輕輕拂過小宇的照片，照片上的男孩笑得那么燦爛，她的心里也暖暖的。“張教授，接下來我們要做兩件事，”她抬起頭，目光堅定地看著在場的所有人，“第一，立刻啟動全球上市流程，聯(lián)系各國的藥品監(jiān)管機構(gòu)，爭取最快速度讓藥上市，不能讓患者再等；第二，把ct-001納入晚晴基金的‘罕見病醫(yī)療援助計劃’，所有貧困患者全額免費用藥，不管是中國的，還是國外的，都不能讓‘沒錢’成為他們活下去的阻礙?！?/p>

她頓了頓，看向張教授，眼底滿是期許：“后續(xù)還要辛苦您和團隊，繼續(xù)攻克其他罕見病的靶點，康泰醫(yī)療的研發(fā)資金，永遠(yuǎn)會向‘救命藥’傾斜——只要是能救更多人的藥，多少錢我們都愿意投。”

張教授用力點頭，白大褂的衣角隨著動作輕輕晃動，他的聲音充滿了力量：“林總放心！我們已經(jīng)在籌備‘罕見病藥物研發(fā)中心’，接下來要攻的是‘嬰兒型龐貝病’，那種病更兇險，患兒大多活不過兩歲，我們爭取明年拿出初步的研發(fā)成果，再救一批孩子！”

下午3點整，康泰醫(yī)療官方賬號發(fā)布了“ct-001研發(fā)成功”的公告，附帶了三期臨床數(shù)據(jù)和患者用藥后的對比視頻。消息一出，瞬間登上全球醫(yī)療領(lǐng)域的頭條，《柳葉刀》雜志官網(wǎng)緊急推送快訊，標(biāo)題用加粗的紅色字體寫著：“中國康泰醫(yī)療研發(fā)ct-001，填補全球遺傳性共濟失調(diào)治療空白，為12萬患者帶來生命曙光”；晚晴基金的醫(yī)療援助熱線電話被打爆，無數(shù)患者家屬在電話里泣不成聲，重復(fù)最多的話就是“終于有救了，謝謝你們，謝謝林總”。

林晚站在實驗室的落地窗前，看著遠(yuǎn)處晚晴基金醫(yī)療站的方向，手里還攥著那份寫滿患者名字的名單。陽光透過玻璃落在紙上，將小宇的照片照得格外清晰，男孩的笑容在陽光下顯得格外溫暖。她知道，ct-001的成功不是終點，在罕見病治療的賽道上，還有無數(shù)個“小宇”在等待，還有無數(shù)種罕見病沒有特效藥。但只要康泰醫(yī)療還在，只要“每個生命都值得被拯救”的信念還在，他們就會一直走下去，把更多的“不可能”變成“可能”，讓每一個渺小卻珍貴的生命，都能擁有發(fā)光、奔跑的權(quán)利。