黑巖小說(shuō)

第505章 治愈所有遺傳性疾病（第1頁(yè)）

埃茲拉教授衰老逆轉(zhuǎn)成功的案例，如同在平靜的湖面投下了一顆重磅炸彈，其漣漪迅速擴(kuò)散至全球。“鴻蒙”中心和他的領(lǐng)導(dǎo)者葉辰，再次被推到了風(fēng)口浪尖。贊譽(yù)與質(zhì)疑并存，希望與恐懼交織。但在“鴻蒙”內(nèi)部，科研的腳步并未因外界的喧囂而停滯。在系統(tǒng)性衰老研究取得突破性進(jìn)展的同時(shí)，另一條戰(zhàn)線——向遺傳性疾病發(fā)起的終極決戰(zhàn)，也進(jìn)入了收官階段。

相比于衰老這種復(fù)雜的系統(tǒng)性衰退，由單基因突變導(dǎo)致的遺傳性疾病，其病因更為明確，靶點(diǎn)更為清晰。在“火種”系統(tǒng)提供的、遠(yuǎn)超時(shí)代的基因編輯和遞送技術(shù)的支持下，“鴻蒙”中心的遺傳病治療團(tuán)隊(duì)進(jìn)展神速。

他們不再滿足于對(duì)少數(shù)幾種罕見(jiàn)病進(jìn)行個(gè)別攻關(guān)，而是雄心勃勃地制定了一個(gè)覆蓋所有已知致病基因突變類型的通用型基因修復(fù)平臺(tái)戰(zhàn)略。

這一平臺(tái)的核心技術(shù)依托于葉辰主導(dǎo)開(kāi)發(fā)的第三代**精準(zhǔn)基因編輯系統(tǒng)“織女星”（Weaver）。與早期的編輯工具相比，“織女星”系統(tǒng)具有近乎絕對(duì)的特異性和極高的效率，幾乎完全避免了脫靶效應(yīng)。更重要的是，它配套的多功能腺相關(guān)病毒（AAV）載體庫(kù)，能夠根據(jù)不同組織器官的特異性，像智能快遞一樣，將修復(fù)工具精準(zhǔn)送達(dá)目標(biāo)細(xì)胞。

在中心的兒童遺傳病病房區(qū)，葉辰和蘇雨晴遇到了一位名叫莉娜的六歲小女孩。她罹患的是一種極為罕見(jiàn)的、由特定基因突變導(dǎo)致的**早發(fā)性共濟(jì)失調(diào)伴周圍神經(jīng)病變**。這種疾病讓她無(wú)法正常行走，雙手顫抖，語(yǔ)言功能也在逐漸喪失，醫(yī)生曾預(yù)言她可能活不過(guò)青春期。

莉娜的父母是普通的工程師，他們幾乎嘗試了所有已知療法，最終懷著一線希望，帶著莉娜來(lái)到了“鴻蒙”，成為了“織女星”平臺(tái)針對(duì)該罕見(jiàn)病臨床試驗(yàn)的首批志愿者。

治療過(guò)程比想象中更為簡(jiǎn)單快捷。研究人員只需從莉娜的基因組中確定那個(gè)出錯(cuò)的“拼寫錯(cuò)誤”，然后設(shè)計(jì)出對(duì)應(yīng)的“修正模板”和引導(dǎo)RNA，將其裝載入能夠靶向神經(jīng)細(xì)胞的特定AAV載體中。一次性的椎管內(nèi)注射，這些微小的“基因修復(fù)工”便開(kāi)始了它們的工作。

治療的初期，莉娜并未出現(xiàn)明顯變化，她的父母在焦慮和期待中度過(guò)每一天。直到治療后的第六周，奇跡開(kāi)始顯現(xiàn)。

莉娜的母親在例行視頻日記中激動(dòng)地記錄道：“今天早上，莉娜自己用勺子吃完了早餐，她的手……幾乎沒(méi)有顫抖！下午做康復(fù)訓(xùn)練時(shí)，她竟然在沒(méi)有攙扶的情況下，獨(dú)立行走了三步！”

隨后幾周，莉娜的進(jìn)步堪稱神速。她的步伐越來(lái)越穩(wěn)，能夠自己上下樓梯；她的手部精細(xì)動(dòng)作明顯改善，可以拿起積木搭建小房子；原本含糊不清的發(fā)音也變得清晰起來(lái)，她甚至開(kāi)始學(xué)著唱兒歌。

三個(gè)月后的全面評(píng)估顯示，莉娜體內(nèi)的致病基因突變已被成功修復(fù)超過(guò)95%，其神經(jīng)傳導(dǎo)速度和肌肉協(xié)調(diào)性指標(biāo)恢復(fù)到了接近正常同齡兒童的水平。影像學(xué)檢查也證實(shí)，她大腦和小腦中因疾病而萎縮的區(qū)域，出現(xiàn)了顯著的修復(fù)和再生跡象。

莉娜，這個(gè)曾被命運(yùn)判了“死刑”的小女孩，重獲了健康的未來(lái)。

莉娜的成功，僅僅是冰山一角。在“鴻蒙”中心，類似的捷報(bào)頻頻傳來(lái)：

“泡泡男孩”重癥聯(lián)合免疫缺陷病（SCID），通過(guò)修復(fù)造血干細(xì)胞的缺陷基因，患兒重建了健康的免疫系統(tǒng)。

亨廷頓舞蹈癥，一種成年發(fā)病的、致命的神經(jīng)退行性疾病，在癥狀出現(xiàn)前進(jìn)行基因干預(yù)，成功阻斷了疾病進(jìn)程。

地中海貧血、鐮狀細(xì)胞貧血等血紅蛋白病，通過(guò)自體干細(xì)胞基因矯正，患者擺脫了終身輸血的需求。

甚至一些復(fù)雜的、由多基因微效疊加導(dǎo)致的精神疾病和代謝性疾病，也通過(guò)多靶點(diǎn)協(xié)同調(diào)控策略，取得了顯著療效。

“織女星”平臺(tái)展現(xiàn)出了其“通用型”的威力。理論上，任何已知致病基因序列的單基因遺傳病，都可以通過(guò)這一平臺(tái)，像更換一段出錯(cuò)代碼一樣，被徹底治愈。

葉辰站在“生命之樹(shù)”塔頂?shù)挠^測(cè)臺(tái)上，俯瞰著整個(gè)“鴻蒙”中心。這里不再僅僅是一個(gè)科研機(jī)構(gòu)，更像是一座創(chuàng)造生命奇跡的圣殿。治愈所有遺傳性疾病，這個(gè)曾經(jīng)被視為遙不可及的醫(yī)學(xué)終極夢(mèng)想之一，正在這里變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)。

“我們移除了壓在無(wú)數(shù)家庭身上的遺傳厄運(yùn)，”葉辰對(duì)身邊的蘇雨晴說(shuō)道，語(yǔ)氣中帶著深深的慰藉，“這是基因革命帶給人類最直接、也最溫暖的禮物?！?/p>

然而，他也清楚，當(dāng)治愈遺傳病成為常態(tài)，當(dāng)衰老可以被干預(yù)，人類社會(huì)原有的運(yùn)行規(guī)則、倫理觀念乃至生命價(jià)值觀，都將面臨前所未有的沖擊。一場(chǎng)比技術(shù)革命更為深刻和復(fù)雜的的社會(huì)變革，已悄然拉開(kāi)序幕。

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