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第505章 治愈所有遺傳性疾?。ǖ?頁）

埃茲拉教授衰老逆轉成功的案例，如同在平靜的湖面投下了一顆重磅炸彈，其漣漪迅速擴散至全球?！傍櫭伞敝行暮退念I導者葉辰，再次被推到了風口浪尖。贊譽與質疑并存，希望與恐懼交織。但在“鴻蒙”內部，科研的腳步并未因外界的喧囂而停滯。在系統(tǒng)性衰老研究取得突破性進展的同時，另一條戰(zhàn)線——向遺傳性疾病發(fā)起的終極決戰(zhàn)，也進入了收官階段。

相比于衰老這種復雜的系統(tǒng)性衰退，由單基因突變導致的遺傳性疾病，其病因更為明確，靶點更為清晰。在“火種”系統(tǒng)提供的、遠超時代的基因編輯和遞送技術的支持下，“鴻蒙”中心的遺傳病治療團隊進展神速。

他們不再滿足于對少數(shù)幾種罕見病進行個別攻關，而是雄心勃勃地制定了一個覆蓋所有已知致病基因突變類型的通用型基因修復平臺戰(zhàn)略。

這一平臺的核心技術依托于葉辰主導開發(fā)的第三代**精準基因編輯系統(tǒng)“織女星”（Weaver）。與早期的編輯工具相比，“織女星”系統(tǒng)具有近乎絕對的特異性和極高的效率，幾乎完全避免了脫靶效應。更重要的是，它配套的多功能腺相關病毒（AAV）載體庫，能夠根據不同組織器官的特異性，像智能快遞一樣，將修復工具精準送達目標細胞。

在中心的兒童遺傳病病房區(qū)，葉辰和蘇雨晴遇到了一位名叫莉娜的六歲小女孩。她罹患的是一種極為罕見的、由特定基因突變導致的**早發(fā)性共濟失調伴周圍神經病變**。這種疾病讓她無法正常行走，雙手顫抖，語言功能也在逐漸喪失，醫(yī)生曾預言她可能活不過青春期。

莉娜的父母是普通的工程師，他們幾乎嘗試了所有已知療法，最終懷著一線希望，帶著莉娜來到了“鴻蒙”，成為了“織女星”平臺針對該罕見病臨床試驗的首批志愿者。

治療過程比想象中更為簡單快捷。研究人員只需從莉娜的基因組中確定那個出錯的“拼寫錯誤”，然后設計出對應的“修正模板”和引導RNA，將其裝載入能夠靶向神經細胞的特定AAV載體中。一次性的椎管內注射，這些微小的“基因修復工”便開始了它們的工作。

治療的初期，莉娜并未出現(xiàn)明顯變化，她的父母在焦慮和期待中度過每一天。直到治療后的第六周，奇跡開始顯現(xiàn)。

莉娜的母親在例行視頻日記中激動地記錄道：“今天早上，莉娜自己用勺子吃完了早餐，她的手……幾乎沒有顫抖！下午做康復訓練時，她竟然在沒有攙扶的情況下，獨立行走了三步！”

隨后幾周，莉娜的進步堪稱神速。她的步伐越來越穩(wěn)，能夠自己上下樓梯；她的手部精細動作明顯改善，可以拿起積木搭建小房子；原本含糊不清的發(fā)音也變得清晰起來，她甚至開始學著唱兒歌。

三個月后的全面評估顯示，莉娜體內的致病基因突變已被成功修復超過95%，其神經傳導速度和肌肉協(xié)調性指標恢復到了接近正常同齡兒童的水平。影像學檢查也證實，她大腦和小腦中因疾病而萎縮的區(qū)域，出現(xiàn)了顯著的修復和再生跡象。

莉娜，這個曾被命運判了“死刑”的小女孩，重獲了健康的未來。

莉娜的成功，僅僅是冰山一角。在“鴻蒙”中心，類似的捷報頻頻傳來：

“泡泡男孩”重癥聯(lián)合免疫缺陷病（SCID），通過修復造血干細胞的缺陷基因，患兒重建了健康的免疫系統(tǒng)。

亨廷頓舞蹈癥，一種成年發(fā)病的、致命的神經退行性疾病，在癥狀出現(xiàn)前進行基因干預，成功阻斷了疾病進程。

地中海貧血、鐮狀細胞貧血等血紅蛋白病，通過自體干細胞基因矯正，患者擺脫了終身輸血的需求。

甚至一些復雜的、由多基因微效疊加導致的精神疾病和代謝性疾病，也通過多靶點協(xié)同調控策略，取得了顯著療效。

“織女星”平臺展現(xiàn)出了其“通用型”的威力。理論上，任何已知致病基因序列的單基因遺傳病，都可以通過這一平臺，像更換一段出錯代碼一樣，被徹底治愈。

葉辰站在“生命之樹”塔頂?shù)挠^測臺上，俯瞰著整個“鴻蒙”中心。這里不再僅僅是一個科研機構，更像是一座創(chuàng)造生命奇跡的圣殿。治愈所有遺傳性疾病，這個曾經被視為遙不可及的醫(yī)學終極夢想之一，正在這里變?yōu)楝F(xiàn)實。

“我們移除了壓在無數(shù)家庭身上的遺傳厄運，”葉辰對身邊的蘇雨晴說道，語氣中帶著深深的慰藉，“這是基因革命帶給人類最直接、也最溫暖的禮物?！?/p>

然而，他也清楚，當治愈遺傳病成為常態(tài)，當衰老可以被干預，人類社會原有的運行規(guī)則、倫理觀念乃至生命價值觀，都將面臨前所未有的沖擊。一場比技術革命更為深刻和復雜的的社會變革，已悄然拉開序幕。

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